“自制药挽救罕见病的孩子” 背后的思考

2021-10-12 13:55:00
来源:南方日报

一位只有高中学历、没有医学背景的父亲,为了挽救患上罕见病的孩子,在家里改造出了封闭式实验室,配制出了组氨酸铜制剂。这条令人咂舌的新闻,无数读者闻之流泪,也忍不住发出感叹:医学之光应如何更快地照耀到这些人?

一切从罕见病谈起。这是人类疾病史上唯一以发病率、患病率或患病人数为界定标准的综合病种,我国《第一批罕见病目录》公布了121种罕见病,而在世界范围内,已知罕见病超过7000种,其中只有5%—10%疾病有药物可治疗,这意味着一旦遭遇罕见病,大多数人都将陷于绝望之中,似乎只能陷入“无药可医”困境,逼迫一些人走上“药神”之路。

芝焚蕙叹,物伤其类。近年来,每一位“药神”的故事都令人动容,但仍须看到这一冷峻的现实:患者需求和药企逐利本质是一种市场关系。在目前的社会环境下,现代医学更热衷以人类疾病谱变化为主线,集中力量去攻克对人类影响最大的疾病,而无法做到在意每一个个体的感受。对罕见病而言,由于机理复杂、病例较少,新药研发的风险更高、周期更长,如果不能产生足够的经济效益,药企很难有研发的动力。

如何调动企业内生动力?1983年美国通过的《孤儿药法案》,早早关注到了“市场失灵”现象,出台了一系列激励措施:降低孤儿药临床试验样本量要求,临床试验税金减免50%;加速审批,缩短孤儿药的上市周期;给予孤儿药7年市场专营期,无论专利状态……自此仅30多年间,全球有约900个新药通过孤儿药认证资质批准上市,许多曾难以攻克的疾病被碾压,更多患者触摸到了生命的希望。

一个成功的新药,在价格上很难做到亲民。因而,整个社会不可避免的另一个问题是,如果只有少数人有能力购买孤儿药,又谈何惠及呢?其实,保证患者用药权益,不一定要通过降低药价来实现,有许多国家的经验表明,通过构建基本医保、大病保险、医疗救助等社会主体共同参与的支付体系,依然能实现患者权益、药企利益的平衡。也只有不断地创新研发生态,让更多药企参与到赛跑之中,现代医学科技才能迎来更快发展,越来越多的罕见病被攻克。

“自制药救子”的悲伤故事,让人们更加清醒地认识到,命运的不公会落在每个人的头上,但不是每个人都有单枪匹马应对困境的能力,只有群策群力、抱团取暖,才能更好地战胜它。随着我国日益重视罕见病药的市场供应和保障工作,相信随着罕见病得到更多关注,有了更多政策支持和保障,明天的人们不必再绝望地走上自救之路。

[责任编辑:]

为您推荐

时评

内容举报联系邮箱:99 25 83 [email protected]

Copyright © 2010-2020  看点时报 版权所有,未经许可不得转载使用,违者必究。