一位只有高中学历、没有医学背景的父亲，为了挽救患上罕见病的孩子，在家里改造出了封闭式实验室，配制出了组氨酸铜制剂。这条令人咂舌的新闻，无数读者闻之流泪，也忍不住发出感叹：医学之光应如何更快地照耀到这些人?
一切从罕见病谈起。这是人类疾病史上唯一以发病率、患病率或患病人数为界定标准的综合病种，我国《第一批罕见病目录》公布了121种罕见病，而在世界范围内，已知罕见病超过7000种，其中只有5%—10%疾病有药物可治疗，这意味着一旦遭遇罕见病，大多数人都将陷于绝望之中，似乎只能陷入“无药可医”困境，逼迫一些人走上“药神”之路。
芝焚蕙叹，物伤其类。近年来，每一位“药神”的故事都令人动容，但仍须看到这一冷峻的现实：患者需求和药企逐利本质是一种市场关系。在目前的社会环境下，现代医学更热衷以人类疾病谱变化为主线，集中力量去攻克对人类影响最大的疾病，而无法做到在意每一个个体的感受。对罕见病而言，由于机理复杂、病例较少，新药研发的风险更高、周期更长，如果不能产生足够的经济效益，药企很难有研发的动力。
如何调动企业内生动力?1983年美国通过的《孤儿药法案》，早早关注到了“市场失灵”现象，出台了一系列激励措施：降低孤儿药临床试验样本量要求，临床试验税金减免50%;加速审批，缩短孤儿药的上市周期;给予孤儿药7年市场专营期，无论专利状态……自此仅30多年间，全球有约900个新药通过孤儿药认证资质批准上市，许多曾难以攻克的疾病被碾压，更多患者触摸到了生命的希望。
一个成功的新药，在价格上很难做到亲民。因而，整个社会不可避免的另一个问题是，如果只有少数人有能力购买孤儿药，又谈何惠及呢?其实，保证患者用药权益，不一定要通过降低药价来实现，有许多国家的经验表明，通过构建基本医保、大病保险、医疗救助等社会主体共同参与的支付体系，依然能实现患者权益、药企利益的平衡。也只有不断地创新研发生态，让更多药企参与到赛跑之中，现代医学科技才能迎来更快发展，越来越多的罕见病被攻克。
“自制药救子”的悲伤故事，让人们更加清醒地认识到，命运的不公会落在每个人的头上，但不是每个人都有单枪匹马应对困境的能力，只有群策群力、抱团取暖，才能更好地战胜它。随着我国日益重视罕见病药的市场供应和保障工作，相信随着罕见病得到更多关注，有了更多政策支持和保障，明天的人们不必再绝望地走上自救之路。
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